07/03/2018

Una nuova possibilità di cura per la sclerodermia: il trapianto di staminali

Sullivan KM, Goldmuntz EA, Keyes-Elstein L, et al (SCOT Study Investigators). Myeloablative autologous stem-cell transplantation for severe ccleroderma. N Engl J Med 2018;378(1):35-47.

Per i malati di sclerodermia si aprono nuove prospettive di cura con il trapianto di cellule staminali, più efficaci degli attuali agenti chemioterapici come la ciclofosfamide che, attualmente, rappresenta l’unico trattamento per questa patologia autoimmune che coinvolge la pelle causandone indurimento e perdita di elasticità e che, nelle sue forme più gravi, può interessare anche gli organi interni e condurre alla morte il paziente.

Lo si apprende da uno studio appena pubblicato sul New England Journal of Medicine, ad opera dei ricercatori americani del Duke University Medical Center, svolto in collaborazione con altre 26 Università Americane e Canadesi.

Finora per fronteggiare tale condizione si è fatto ricorso all’inibizione del sistema immunitario in modo da ridurre la produzione di autoanticorpi, ma con pesanti effetti collaterali dovuti all’aumentata esposizione ai processi infettivi.

Il trattamento con le cellule staminali sperimentato dai ricercatori ha mirato allo stesso obiettivo ma con risultati migliori.

I ricercatori hanno sottoposto 36 pazienti affetti da gravi forme di sclerosi sistemica con coinvolgimento degli organi interni, a un trattamento chemioterapico intenso con irradiazione totale dell’organismo in modo da distruggere completamente il midollo osseo e con esso la principale sede di produzione degli auto-anticorpi.

Successivamente hanno somministrato ai pazienti le loro cellule staminali emopoietiche prelevate in precedenza e purificate di quelle “difettose” responsabili della produzione di “autoanticorpi”.

Le nuove cellule hanno ricostituito il midollo osseo e iniziato a produrre cellule del sistema immunitario normali.

Infine hanno confrontato i risultati a sei anni di distanza con quelli ottenuti in altri 39 pazienti che avevano ricevuto il trattamento standard con ciclofosfamide.

Ebbene, i pazienti sottoposti mieloablazione e successivo trapianto autologo di cellule staminali hanno avuto maggiori percentuali di sopravvivenza e hanno notevolmente ridotto il ricorso alle terapie immunosoppressive dopo la cura.

Nello specifico la sopravvivenza a sei anni è risultata dell’86% fra i pazienti sottoposti a trapianto di staminali e del 51% fra quelli trattati con ciclofosfamide.

Secondo Keith Sullivan, della Duke University Medical Center nonché principale autore dello studio “La sperimentazione dimostra che, nonostante gli effetti collaterali di questo nuovo approccio, peraltro attesi, come un aumento delle infezioni o delle anemie, i risultati positivi a lungo termine sono stati superiori a quelli negativi a breve termine e quindi con il trapianto di cellule staminali è possibile migliorare le condizioni di questi pazienti e farli vivere più a lungo”.

Tutto ciò porta gli autori a concludere che il trapianto di staminali va a tutti gli effetti considerato un potenziale trattamento per le persone con gravi forme di sclerodermia.

 

 

 

 

Non ci sono ancora commenti, Ma puoi inserire il primo



Lascia un commento



Cerca nel sito

Copyright © 2015 - Un progetto del Centro Nazionale Trapianti - Una produzione Think2it