29/09/2017

“Taglia-incolla” del Dna apre la strada agli xenotrapianti

Niu D, Wei HJ, George H, Yang L, et al. Inactivation of porcine endogenous retrovirus in pigs using CRISPR-Cas9. Science 217. [Epub ahead of print]

Dopo decenni di ricerche si fa finalmente più concreta la possibilità di usare i maiali come donatori di organi per trapianto al fine accorciare le liste di attesa.

Questo grazie alla famosa tecnica Crispr che ha permesso, per la prima volta, di ottenere dei cuccioli di maiale con il genoma completamente riscritto e privato di alcuni virus “nascosti” e pericolosi per l’uomo.

Il risultato dello studio sono stati pubblicati sulla rivista Science.

Il punto di forza di questo nuovo lavoro, opera di un gruppo internazionale a cui hanno preso parte Università e centri di ricerca statunitensi e cinesi, coordinati dall’azienda biotech eGenesis di Cambridge, sta nell’aver riprodotto nei maiali vivi un risultato che finora era stato ottenuto solo su cellule coltivate in provetta, cioè l’eliminazione dei retrovirus endogeni porcini: questi sono dei virus integrati nel genoma del maiale che possono essere inaspettatamente rilasciati, causando infezioni rischiose per la salute umana in caso di trapianto d’organo.

La loro pericolosità è stata verificata in laboratorio dagli stessi ricercatori: i virus sono riusciti a “saltare” dalle cellule porcine alle cellule umane coltivate nella stessa provetta, poi hanno continuato a propagarsi ad altre cellule umane mai entrate in contatto con quelle animali.

Dopo aver individuato la posizione esatta di queste “mine vaganti” nel Dna porcino i ricercatori le hanno disinnescate usando le forbici molecolari della Crispr.

I nuclei delle cellule così modificate sono stati trasferiti all’interno di cellule uovo private del loro nucleo originale: in questo modo si sono formati embrioni che poi, impiantati nell’utero di una scrofa, hanno dato vita a cuccioli completamente privi dei virus, alcuni dei quali sono ancora vivi a quattro mesi dalla nascita.

“Prima del nostro studio c’era un’enorme incertezza scientifica sul fatto che il maiale prodotto dopo questa tecnica potesse rimanere vitale”, spiega Yang, ma nella ricerca recentemente pubblicata la sua equipe riferisce che la tecnica ha prodotto suini vivi e apparentemente sani con circa lo stesso tasso di successo del metodo di clonazione senza modifiche genetiche.

Il prossimo passo dei ricercatori sarà quello di tenere questi animali sotto stretto monitoraggio in modo da verificare l’insorgenza di eventuali problemi a distanza di tempo.

Ma i PERV non sono l’unica preoccupazione nel concepire organi da suini pronti per essere trapiantati.

I ricercatori dovranno eliminare i geni che provocano il sistema immunitario umano e inserire altri che impediranno interazioni tossiche con il sangue umano.

EGenesis sta lavorando anche a tali modifiche. “Rispetto al PERV, spiega Yang, i problemi di compatibilità sono la seconda sfida e probabilmente ancora più impegnativa”.

Ma tutto ciò consente di guardare allo xenotrapianto come una strategia sempre più concreta per alleviare la carenza di organi umani per trapianto.

N.B. Le news sono un riassunto fedele dell’articolo originale e non riflettono la posizione ufficiale del CNT

 

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