06/12/2017

Staminali e medicina rigenerativa: molte potenzialità, poche applicazioni

Cossu G, Birchall M, Brown T, De Coppi P, Wilson J, et al. Lancet Commission: stem cells and regenerative medicine. Lancet 2017 Oct 3 2017. [Epub ahead of print]

Il concetto alla base della terapia con le cellule staminali è ingannevolmente semplice: prelevare le cellule da un donatore e impiantarle in un paziente per il trattamento di una malattia.
La realtà però è ben differente.

La medicina rigenerativa, infatti, utilizza cellule e biomateriali per riparare le strutture del corpo che non funzionano correttamente.
Ciò che distingue la medicina rigenerativa dai molti farmaci tradizionali è che questi ultimi trattano principalmente i sintomi, mentre la medicina rigenerativa ha l’ambizione di trattare la causa principale della condizione del paziente, sostituendo cellule o organi mal funzionanti o riparando un gene difettoso.

Non a caso il fascino della medicina rigenerativa consiste nel promettere una rivoluzione nel trattamento medico, mettendo le cellule staminali e i materiali biocompatibili al centro della scena. È questo il motivo per cui alcuni avanzamenti sono stati segnalati nelle riviste scientifiche e salutati con enfasi dai media nel corso degli anni.

Tuttavia, il numero di trattamenti che utilizza realmente la medicina rigenerativa per uso clinico è basso, tanto che, in questo articolo pubblicato recentemente sul Lancet, un pool di esperti critica apertamente la mancanza di progressi nel settore.

Secondo il Prof. Giulio Cossu, della Divisione di Biologia cellulare e Medicina Rigenerativa presso l’Università di Manchester nel Regno Unito e gli altri membri del pool di esperti, a fronte dei molti annunci sensazionali di cliniche private che promettono terapie efficaci a malati che sono alla disperata ricerca di una cura, solo in pochissimi di casi si è di fronte a valide opportunità di trattamento per i pazienti.

Gli esperti precisano che “le terapie cellulari e la medicina rigenerativa hanno veramente il potenziale per migliorare la salute dei pazienti, intervenendo sulle cause sottostanti alla malattia attraverso la riparazione, la sostituzione o la rigenerazione delle cellule danneggiate e, per questo, possono rappresentare un cambiamento strutturale nel settore sanitario”.

Un esempio del loro potenziale è rappresentato dai pazienti con diabete di tipo 1 che, non potendo più produrre insulina, sono costretti a iniezioni giornaliere di questo ormone per mantenere i livelli glicemici sotto controllo.
La medicina rigenerativa si propone di risolvere il problema rigenerando le isole di Langerhans: ciò significherebbe non dover più ricorrere alle iniezioni d’insulina e ripristinare il normale metabolismo degli zuccheri.

Ma, mentre la possibilità di trattare il diabete di tipo 1 in questo modo non è ancora realtà, altre aree della medicina rigenerativa trovano già  applicazione nella pratica medica.

È il caso delle trasfusioni di sangue che, di fatto, sono la prima forma di terapia cellulare e costituiscono un approccio comune al trattamento di numerose situazioni cliniche.

Così come il trapianto di midollo osseo, che consente ai pazienti con particolare tumori del sangue o con danni da radiazioni, di ricostituire le cellule ematiche con le staminali del midollo osseo del donatore.

Ma la terapia cellulare con cellule del paziente viene utilizzata anche nei casi di gravi ustioni, quando un paziente non ha una quantità sufficiente di cute integra per il trapianto di pelle.

In questi casi, le cellule della pelle sono isolate con una piccola biopsia e ampliate in laboratori specializzati, coltivando milioni di cellule in un tempo relativamente breve e trapiantandole sulla cute ustionata per accelerarne la guarigione.

Tuttavia, nonostante questi successi e il fatto che i ricercatori di tutto il mondo stiano freneticamente lavorando a nuove terapie, per molte patologie i trattamenti di medicina rigenerativa non sono ancora entrati a far parte della pratica medica.

Basti pensare che l’elenco dei prodotti di terapia cellulare e genica approvati dalla Food and Drug Administration (FDA) è sorprendentemente breve, solo 15 voci.

Eppure secondo il rapporto pubblicato su The Lancet “esiste il potenziale per ridurre sostanzialmente l’onere della malattia per alcune condizioni comuni come l’ictus, le malattie cardiache, le malattie neurologiche degenerative, le malattie autoimmuni e i traumi”.

Allora che cosa frena questi sviluppi? Perché così tante promesse di nuove terapie sono venute meno?
Quanto ci vorrà ancora perché la società possa beneficiare del potenziale immenso che la medicina rigenerativa porta con sé?

Secondo gli autori del rapporto rispondere a tali interreogativi non è semplice.

Anzitutto la strada che dalla ricerca porta alla pratica clinica di successo è molto lunga e irta di ostacoli perché le autorità sanitarie come l’FDA, che rilasciano l’approvazione per una nuova terapia, devono essere convinte che un nuovo trattamento sia efficace e sicuro.

In secondo luogo i trattamenti di medicina rigenerativa tendono a essere molto costosi perché spesso hanno bisogno di impianti di produzione speciali e di personale altamente qualificato. Con i bilanci della Sanità in crisi in molti Paesi, gli alti costi sono un ostacolo insormontabile per tradurre tali terapie in realtà, per cui la mancata convenienza potrebbe limitarne l’attuazione, “anche se in prospettiva c’è una buona possibilità di risparmio sui costi globali”, sottolineano gli esperti.

“C’è dunque la necessità di pensare a nuovi modi per rendere i prodotti della medicina rigenerativa più accessibili e convenienti in modo che i pazienti possano trarne beneficio”.

Infine, alcune figure e istituzioni cliniche disoneste stanno traendo profitto dalle segnalazioni di prodotti e procedure dal potenziale significato clinico, sviluppati appositamente per ingannare e sfruttare i pazienti in condizioni disperate.

Ne è un esempio eclatante il caso della Florida che aveva pubblicizzato cellule staminali dal grasso isolate dai pazienti e somministrate per via endovenosa o iniettate direttamente nel midollo spinale per il trattamento di molte condizioni, nonostante una completa assenza di evidenza scientifica e dell’approvazione da parte della FDA e senza alcuna prevenzione della contaminazione microbica durante l’elaborazione delle cellule.

Quindi il quesito da porsi è: “Cosa fare per i pazienti disperati disposti pagare ingenti somme di denaro per trattamenti  di non provata efficacia?

Sicuramente norme sempre più rigorose e repressione sistemica da parte delle autorità sanitarie nei confronti delle istituzioni che offrono prodotti privi di licenza possono essere la chiave per mantenere i pazienti al sicuro.

Purtroppo i piccoli progressi scientifici sulle cellule staminali e la medicina rigenerativa sono salutati troppo spesso come grandi innovazioni. Ma uno studio positivo non significa una nuova terapia e questo spesso porta a un conflitto tra aspettative del pubblico e velocità reale con cui è possibile sviluppare nuovi trattamenti.

Cosa ci riserva il futuro?

“Per ora la realtà è che le condizioni più complesse come il diabete o l’infarto richiederanno approcci più avanzati di quelli oggi disponibili perchè si possa assistere a un significativo impatto clinico. Al momento, dunque, rimane forte il dubbio sul fatto che la medicina rigenerativa possa avere, almeno nell’immediato futuro,  un impatto rivoluzionario sulla salute globale così come hanno avuto i vaccini”, conclude Cossu.

 

N.B. Le news sono un riassunto fedele dell’articolo originale e non riflettono la posizione ufficiale del CNT

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