03/05/2018

Degenerazione maculare, staminali ripristinano la vista in due pazienti

Cruz L, Fynes K, Georgiadis O, et al. Phase 1 clinical study of an embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium patch in age-related macular degeneration. Nat Biotechnol. 2018 Mar 19. [Epub ahead of print]

Alcuni medici del Regno Unito affermano di aver compiuto un passo importante verso il trattamento di una forma comune di cecità: la maculopatia essudativa o degenerazione maculare umida (AMD).

I risultati dello studio pubblicato sulla rivista Nature Biotechnology descrivono come la terapia con cellule staminali possaripristinare la vista.

Le persone con AMD umid, sono generalmente di oltre 55 anni e sperimentano una perdita di visione centrale, rendendo difficile la lettura e il riconoscimento dei volti delle altre persone.

La sua incidenza è, attualmente, di oltre 600.000 casi nel solo Regno Unito e si prevede che i numeri aumenteranno con l’invecchiamento della popolazione.

Si verifica quando vasi sanguigni anomali si formano sotto la macula (la sezione della retina che consente una visione centrale e dettagliata) e danneggiano le sue cellule.

A differenza della degenerazione maculare secca, che è causata da depositi di proteine grasse che recano danno alla macula, la maculopatia essudativa è una condizione strettamente legata all’età, meno comune ma molto più grave della degenerazione maculare secca, tanto che rimane una delle principali cause di cecità per la disfunzione e la perdita dell’epitelio pigmentato della retina (RPE) centrale.

Il trattamento pionieristico, attuato dai ricercatori inglesi, consiste nell’utilizzo di un patch ingegnerizzato di cellule epiteliali del pigmento retinico derivate da cellule staminali embrionali umane (hESC-RPE), impiantate sotto la retina per sostituire quelle danneggiate.

I due pazienti sottoposti alla procedura di trapianto (un uomo di 86 anni e una donna di 60) sono stati monitorati per 12 mesi riportando un netto miglioramento della vista.

Prima dell’impianto del patch non erano in grado di leggere, dopo l’intervento la vista è migliorata fino al punto in cui ora posso leggere il giornale e svolgere le faccende domestiche.

I ricercatori affermano che questi risultati danno ai molti pazienti che soffrono di AMD e di altre degenerazioni retiniche, la speranza concreta che la terapia sostitutiva delle cellule staminali possa essere una realtà per la cura di queste condizioni nel prossimo futuro.

Serviranno necessariamente ulteriori ricerche prima che questo metodo possa essere preso in considerazione per l’applicazione clinica di routine.

Ma, anche se questa è solo una primissima prova clinica, peraltro applicata solo a due pazienti, risultati sono positivi e mostrano che la tecnologia si sta muovendo nella giusta direzione.

In conclusione, i ricercatori sostengono che questa positiva esperienza supporta la fattibilità e la sicurezza del trapianto di queste cellule epiteliali come strategia rigenerativa per il trattamento risolutivo della degenerazione maculare umida.

 

N.B. Le news sono un riassunto fedele dell’articolo originale e non riflettono la posizione ufficiale del CNT

 

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