26/09/2018

Dalla terapia genica una promessa per il trattamento della malattia renale cronica

Ikeda Y, Sun Z, Ru X, Humphreys BD, et al. Efficient gene transfer to kidney mesenchymal cells using a synthetic adeno-associated viral vector. J Am Soc Nephrol 2018 Jul 5. [Epub ahead of print]

Uno studio condotto dalla Washington School of Medicine di St. Louis ha dimostrato che un vettore virale può fornire materiale genetico alle cellule renali danneggiate, procurando un potenziale trattamento in grado di rallentare o invertire il danno che porta alla malattia renale cronica.

Negli Stati Uniti la malattia renale cronica colpisce circa 30 milioni di persone, la maggior parte delle quali non si rende conto di essere ammalata fino a quando non si verifica un danno irreparabile ai reni, perché sintomi come la nausea, il vomito e gonfiori sono comuni e non specifici per la malattia.

Quando ci si rende conto della patologia, si possono attuare restrizioni alimentari con diete appropriate, ma spesso sono tardive per invertire il danno instaurato, per cui i principali approcci terapeutici nella fase terminale della malattia sono rappresentati dalla dialisi e dal trapianto di rene.

Fra l’altro la malattia renale cronica è una condizione sempre più frequente e in continua crescita, per fronteggiare la quale nel corso degli anni non ci sono stati grandi progressi nello sviluppo di farmaci più efficaci degli attuali, né incrementi di donazioni tali da rendere il trapianto fruibile per ogni paziente.

Questa realtà sta dunque portando sempre più la ricerca verso l’esplorazione di nuove forme di trattamento come la terapia genica.

Come riportato da questo studio pubblicato recentemente sul Journal of American Society of Nephrology, Humphreys e colleghi dalla Washington School of Medicine di St. Louis, hanno testato sei ceppi di virus adeno-associati (AAV), sia naturali che sintetici, per vedere se potevano fornire materiale genetico alle cellule renali nei topi e negli organoidi renali umani derivate da cellule staminali del rene sano.

I test li hanno portati a scoprire che un ceppo sintetico di un antico virus ricostruito dai ricercatori (Anc80), è riuscito a inocularsi in due tipi di cellule coinvolte nel processo di fibrosi che si verifica nella malattia renale cronica, mostrando trasduzione specifica e ad alta efficienza di stroma renale e cellule mesangiali.

I ricercatori hanno quindi dedotto che lo stesso virus ancestrale potrebbe essere usato come vettore per la terapia genica allo scopo di trattare la malattia renale, una scoperta che gli stessi autori definiscono “una felice e inaspettata sorpresa”.

La capacità del vettore virale Anc80 di fornire materiale genetico ai progenitori miofibroblastici, aprirebbe dunque la strada a nuovi approcci terapeutici per il trattamento della fibrosi renale.

Humphreys aggiunge che la cosa interessante dei virus adeno-associati, in particolare dell’Anc80 di natura sintetica, è che ha dimostrato di avere una ridotta reattività crociata con i vettori AAV comunemente usati e che persiste nel corpo per molti mesi, il che potenzialmente consente più tempo alla terapia genica di fare il suo lavoro e, visto che la malattia renale cronica è lentamente progressiva, questo è un grande vantaggio.

Insomma, dopo diversi anni di ricerca, si può immaginare che i pazienti potrebbero risolvere i loro problemi di insufficienza renale con un paio di iniezioni due volte l’anno di questi vettori virali associati a farmaci o cellule specifiche invece di sottoporsi alla terapia dialitica tre volte a settimana o al trapianto.

N.B. Le news sono un riassunto fedele dell’articolo originale e non riflettono la posizione ufficiale del CNT

 

 

 

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